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2017年9月12日 (火)

iPS創薬 きょう治験 熊日より

メカニズム
2017/09/07、―― 熊日には「iPS創薬 きょう治験 世界初 京大、骨の難病20人」と、コピー・ペー:
     患者の人工多能性幹細胞(iPS細胞)を使って京都大の研究チームが見つけた、骨の難病の治療薬候補について、京大病院が9月7日から臨床試験(治験)を始めることが9月6日、分かった。京大によると、iPS細胞を使って発見した薬の治験は世界初。
 京大病院は現場の医師が主体となって進める「医師主導治験」で取り組み、9月7日から患者登録が可能になる。「再生医療」と並ぶもう一つの柱「創薬」が本格的に動き出した。
 この難病は「進行性骨化性異形成症(FOP)」で、チームによると、国内の推定患者数は約80人という。遺伝子の変異が原因とされ、腱、靭帯の中に骨ができ、手足の関節の動きが悪くなって、呼吸筋に影響が出ると呼吸困難になることもある。
 治療薬候補はラパリムス(別名 ラパマイシン)という商品名で既にリンパ脈管筋腫症の薬として販売されているが、新たな疾患への適用となるため、安全性や有効性を検証する治験が必要。
 対象は6歳以上60歳未満の患者20人で、今後は東京大、名古屋大、九州大の各病院でも実施する予定となっている。
 京大の戸口田淳也教授らのチームはFOP患者のiPS細胞から病気の特徴を持った細胞を作製し、薬の候補となる様々な物質を加えて効果などを調査し、約6800種の物質の中から、ラパリムスの成分が異常な骨の形成を抑制することを突き止めた。
             進行性骨化性線維異形成症(FOP)
 全身の筋肉と腱、靭帯等の中に、本来できないはずの軟骨や骨組織ができる難病で、関節や筋肉が動きにくくなる。発症には遺伝子の変異が関わっているとされるが、詳しいメカニズムは不明。難病情報センターによると、海外での発症率は200万人に1人といわれる。有効な治療法は見つかっていない。幼い頃から徐々に骨化が進行するケースが多く、杖や車いすが必要になることもある。




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